La FDA ( Food and Drug Administration ) ha avvisato i pazienti e gli operatori sanitari che uno studio clinico ( OCEAN, Studio OP-103 ) che stava valutando Pepaxto ( Melfalan flufenamide ) con Desametasone per il trattamento dei pazienti con mieloma multiplo ha mostrato un aumento del rischio di morte.
Lo studio ha confrontato Pepaxto con Desametasone a basso dosaggio rispetto a Pomalidomide con Desametasone a basso dosaggio nei pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario dopo 2-4 linee di terapia in precedenza e nei pazienti resistenti a Lenalidomide nell'ultima linea di terapia.
La FDA ha incoraggiato gli operatori sanitari a rivedere i progressi dei pazienti su Pepaxto e discutere i rischi di una somministrazione continuata con ciascun paziente nel contesto di altri trattamenti.
I pazienti che attualmente ricevono Pepaxto devono discutere con il proprio medico curante i rischi e i benefici di ricevere Pepaxto.
Nel febbraio 2021, la FDA aveva approvato Pepaxto con approvazione accelerata per l'uso in combinazione con Desametasone per il trattamento dei pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che avevano ricevuto almeno quattro linee di terapia in precedenza e la cui malattia era refrattaria ad almeno un inibitore del proteasoma, un immunomodulatore e un anticorpo monoclonale diretto contro CD38.
Il produttore, Oncopeptides AB, era tenuto a condurre lo studio OCEAN come requisito post-approvazione nell'ambito del programma di approvazione accelerata.
A causa dell'effetto dannoso sulla sopravvivenza globale nello studio OCEAN, la FDA ha richiesto al produttore di sospendere l'arruolamento allo studio.
La FDA ha inoltre sospeso l'arruolamento in altri studi clinici in corso con Pepaxto.
I pazienti che traggono beneficio clinico dal trattamento con Pepaxto possono continuare il trattamento nello studio OCEAN a condizione che siano informati dei rischi e firmino un consenso informato rivisto.
La FDA sta continuando a valutare i risultati della sperimentazione OCEAN e potrebbe tenere un futuro incontro pubblico per discutere questi risultati sulla sicurezza ed esplorare la continua commercializzazione di Pepaxto. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
Emo2021 Onco2021 Farma2021
