Sulla base dei dati disponibili di uno studio clinico randomizzato in soggetti con trombocitopenia associata a sindrome mielodisplastica, sono stati osservati un aumento numerico dei casi di progressione di malattia da sindrome mielodisplastica a leucemia mieloide acuta, e un aumento transitorio della conta dei blasti nei pazienti trattati con Romiplostim ( Nplate ) rispetto al placebo.
Il rapporto beneficio/rischio positivo per Nplate è stabilito solo per il trattamento della trombocitopenia associata a porpora trombocitopenica immunitaria ( idiopatica ) cronica; Nplate non deve essere usato in altre condizioni cliniche associate a trombocitopenia.
La diagnosi di porpora trombocitopenia immunitaria nei soggetti adulti ed anziani deve essere confermata dall’esclusione di altre patologie che si manifestano con trombocitopenia. Deve essere esclusa la diagnosi di sindrome mielodisplastica.
Prima di iniziare la terapia con Nplate e durante il corso della malattia e del trattamento, devono normalmente essere eseguiti un aspirato e la biopsia midollare per escludere una sindrome mielodisplastica, in particolare nei pazienti con più di 60 anni di età ed in quelli con sintomi sistemici o segni anormali come aumento delle cellule blastiche circolanti.
Ulteriori informazioni sulla sicurezza
Romiplostim ( Nplate ) è indicato nei pazienti adulti affetti da porpora trombocitopenica immunitaria, cronica, splenectomizzati che sono refrattari ad altri trattamenti ( ad es. corticosteroidi, immunoglobuline ), e può essere preso in considerazione come trattamento di seconda linea nei pazienti adulti non-splenectomizzati per i quali l’intervento chirurgico è controindicato.
In data 18 febbraio 2011, il Comitato Indipendente per il Monitoraggio dei Dati ( Indipendent Data Monitoring Committee ) per uno studio clinico randomizzato con Nplate in pazienti affetti da sindrome mielodisplastica con trombocitopenia, ha raccomandato di interrompere Nplate in tutti i pazienti a causa di un aumento del rischio di progressione a leucemia mieloide acuta.
In questo studio, ci sono stati più soggetti nel braccio Nplate progrediti a leucemia mieloide acuta ( placebo 2, Nplate 9 ) e con un aumento della conta delle cellule blastiche circolanti superiore al 10% ( placebo 3, Nplate 25 ).
La randomizzazione Nplate:placebo era, rispettivamente, 2:1.
Tra i casi di progressione da sindrome mielodisplastica a leucemia mieloide acuta, i pazienti con sindrome mielodisplastica classificata RAEB-1 al basale avevano una più alta probabilità di progredire a leucemia mieloide acuta, rispetto ai pazienti con sindrome mielodisplastica a rischio inferiore.
Raccomandazioni
Nplate non deve essere impiegato nel trattamento della trombocitopenia da sindrome mielodisplastica o da qualunque altra causa di trombocitopenia diversa dalla porpora trombocitopenica immunitaria, al di fuori di studi clinici.
Un rapporto rischio-beneficio positivo per Nplate è stabilito solo per il trattamento della trombocitopenia associata a porpora trombocitopenica immunitaria cronica.
La diagnosi di porpora trombocitopenica immunitaria deve essere confermata dall’esclusione di altre patologie che si manifestano con trombocitopenia.
Deve essere esclusa la diagnosi di sindrome mielodisplastica.
Inoltre, prima di iniziare il trattamento con Nplate devono normalmente essere stati eseguiti un aspirato e biopsia midollare per escludere una sindrome mielodisplastica. ( Xagena2011 )
Fonte: AIFA, 2011
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