L'EMA ( European Medicines Agency ) ha iniziato una revisione per determinare se i benefici di Kogenate Bayer e Helixate NexGen in pazienti non precedentemente trattati affetti da emofilia A continuano a superare i loro rischi. Questi medicinali contengono un tipo di proteina, fattore VIII della coagulazione umana ( Octocog alfa ), che è necessaria per la coagulazione del sangue e normalmente è carente in pazienti con questa patologia emorragica.
La revisione fa seguito ai recenti risultati di uno studio che ha valutato i dati provenienti da 574 bambini precedentemente non-trattati, affetti da emofilia A, a cui sono stati somministrati diversi medicinali a base di fattore VIII. Circa un terzo ( n=177 ) dei bambini ha sviluppato anticorpi ( inibitori del fattore VIII ) contro il fattore di coagulazione utilizzato, evento che riduce il beneficio e rende più probabile il sanguinamento.
Gli Autori hanno concluso che i bambini che hanno ricevuto la cosiddetta seconda generazione di medicinali contenenti fattore VIII ricombinante full-length, come Kogenate Bayer / Helixate NexGen avevano una maggiore probabilità di sviluppare anticorpi rispetto a quelli che avevano ricevuto i medicinali di terza generazione ricombinanti e che tale aumento non è stato riscontrato con i medicinali contenenti fattore VIII plasma-derivato o altri ricombinanti.
L'EMA rivaluterà i benefici e i rischi di Kogenate Bayer e Helixate NexGen alla luce di queste nuove evidenze e formulerà un parere se le autorizzazioni all'immissione in commercio di questi medicinali devono essere mantenute, modificate, sospese o revocate in tutta l'Unione Europea.
Kogenate Bayer e Helixate NexGen sono medicinali contenenti fattore VIII di seconda generazione; contengono una forma sintetica di fattore VIII, Octocog alfa, prodotta con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante. Octocog alfa in questi prodotti ha la stessa struttura del fattore VIII naturale ( full-length ).
Sono utilizzati per sostituire il fattore VIII che manca nei pazienti con emofilia A, una malattia emorragica ereditaria. Se non è trattata, la carenza di fattore VIII in questi pazienti provoca problemi di sanguinamento, inclusi sanguinamento alle articolazioni, ai muscoli e agli organi interni che possono portare a gravi danni.
Sono disponibili medicinali alternativi contenenti varie forme di fattore VIII e possono essere usati in modo simile. Questi possono essere estratti dal sangue umano ( plasma-derivati ) o prodotti come farmaci ricombinanti full-length con esposizione variabile ad altre proteine derivate dal sangue ( prima, seconda o terza generazione ) o possono contenere una ridotta, ma ancora attiva, forma ricombinante della molecola di fattore VIII. ( Xagena2013 )
Fonte: EMA, 2013
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