Il Comitato di valutazione dei rischi per la farmacovigilanza ( PRAC ) dell'Agenzia europea dei medicinali ( EMA ) ha esaminato i medicinali Kogenate Bayer e Helixate NexGen e ha concluso che le evidenze attuali non hanno confermato un aumento del rischio di sviluppare anticorpi ( inibitori del fattore VIII ) verso questi medicinali, rispetto ad altri prodotti a base di fattore VIII in pazienti precedentemente non-trattati con la patologia emorragica emofilia A.
Pertanto, i benefici derivanti dalla assunzione di Kogenate Bayer e Helixate NexGen, che sono noti come prodotti a base di fattore VIII di seconda generazione, continuano a superare i rischi.
Il fattore VIII è necessario affinché il sangue coaguli normalmente ed è carente nei pazienti affetti da emofilia A.
La revisione del PRAC fa seguito ai recenti risultati dello studio RODIN e dei dati preliminari relativi a tre anni di osservazione derivanti dal sistema europeo di sicurezza e sorveglianza dell’emofilia ( EUHASS ).
Lo studio RODIN ha valutato i dati provenienti da 574 bambini precedentemente non-trattati, affetti da emofilia A, a cui sono stati somministrati diversi medicinali a base di fattore VIII. Circa un terzo ( n=177 ) dei bambini ha sviluppato anticorpi ( inibitori del fattore VIII ) contro il fattore di coagulazione utilizzato, evento che riduce il beneficio e rende più probabile il sanguinamento.
Questo è un rischio noto di tutti i prodotti a base di fattore VIII ma gli autori hanno concluso che i bambini che avevano ricevuto la cosiddetta seconda generazione di medicinali contenenti fattore VIII ricombinante a lunghezza intera come Kogenate Bayer / Helixate NexGen presentavano una maggiore probabilità di sviluppare anticorpi rispetto a quelli che avevano ricevuto i medicinali di terza generazione ricombinanti.
Un aumento nella formazione di inibitori non è stato riscontrato con medicinali contenenti fattore VIII plasma-derivato o altri ricombinanti.
Il PRAC ha esaminato i dati scientifici e clinici disponibili sullo sviluppo di inibitori nei pazienti non trattati in precedenza, inclusi quelli provenienti da RODIN ed EUHASS, e ha concluso che i dati disponibili non sostenevano l’ipotesi secondo cui Kogenate Bayer o Helixate NexGen erano associati a un aumentato rischio di sviluppo di inibitori del fattore VIII rispetto ad altri prodotti.
Sebbene le misure di minimizzazione del rischio esistenti siano state considerate adeguate sia per Kogenate Bayer che per Helixate NexGen e si debba continuare ad applicarle, il PRAC ha raccomandato che le informazioni sul prodotto debbano essere aggiornate con i risultati dello studio RODIN.
Kogenate Bayer and Helixate NexGen sono medicinali identici autorizzati in tutta l'Unione europea ( UE ) il 4 agosto 2000.
Kogenate Bayer e Helixate NexGen sono noti come medicinali contenenti fattore VIII di seconda generazione. Essi contengono una forma sintetica di fattore VIII, Octocog alfa, prodotta con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: viene cioè ottenuto da cellule che hanno ricevuto un gene ( DNA ) che lo rende in grado di produrre il fattore di coagulazione. Octocog alfa in questi prodotti ha la stessa struttura del fattore VIII naturale ( intera lunghezza ).
Essi sono utilizzati per sostituire il fattore VIII che manca nei pazienti con emofilia A, una malattia emorragica ereditaria. Se non è trattata, la carenza di fattore VIII in questi pazienti provoca problemi di sanguinamento, inclusi sanguinamento alle articolazioni, ai muscoli e agli organi interni che possono portare a gravi danni.
Sono disponibili medicinali alternativi contenenti varie forme di fattore VIII e possono essere usati in modo simile. Questi possono essere estratti dal sangue umano ( plasma-derivati ) o prodotti come farmaci ricombinanti a intera lunghezza con esposizione variabile ad altre proteine derivate dal sangue ( prima, seconda o terza generazione ) o possono contenere una ridotta, ma ancora attiva, forma ricombinante della molecola di fattore VIII. ( Xagena2013 )
Fonte: EMA, 2013
Ema2013 Farma2013
