Il Comitato di Valutazione dei Rischi per la Farmacovigilanza ( PRAC ) dell'EMA ( European Medicines Agency ) ha completato la revisione dei medicinali a base di Fattore VIII per valutare il rischio di sviluppo di inibitori nei pazienti con emofilia A che non sono stati precedentemente trattati con questi medicinali.
Dopo aver esaminato le evidenze disponibili, il PRAC ha concluso che non esistono evidenze chiare e coerenti di una differenza nella incidenza dello sviluppo degli inibitori tra le due classi di medicinali a base di Fattore VIII: quelli derivati dal plasma e quelli ottenuti con la tecnologia del DNA ricombinante.
Il Fattore VIII è necessario per consentire al sangue di coagulare normalmente ed è assente nei pazienti con emofilia A.
I medicinali a base di Fattore VIII sostituiscono il Fattore VIII mancante e aiutano a controllare il sanguinamento.
Tuttavia l'organismo può produrre inibitori come reazione a questi medicinali, in particolare nei pazienti che iniziano il trattamento per la prima volta. Ciò può bloccare l’effetto dei medicinali, rendendo il sanguinamento non più controllabile.
La revisione è stata avviata a seguito della pubblicazione dello studio SIPPET, che ha concluso che gli inibitori si sviluppano più frequentemente nei pazienti che ricevono medicinali a base di Fattore VIII ricombinante rispetto a quelli che ricevono medicinali a base di Fattore VIII derivato dal plasma.
La revisione ha riguardato anche altri studi, inclusi studi clinici interventistici e studi osservazionali.
Gli studi esaminati differivano nel disegno, nelle popolazioni di pazienti coinvolti e nei risultati; il PRAC ha concluso che essi non hanno fornito chiare evidenze di una differenza nel rischio di sviluppo di inibitori tra le due classi di medicinali a base di Fattore VIII.
Inoltre, a causa delle diverse caratteristiche dei singoli prodotti all’interno delle due classi, il PRAC ha ritenuto che la valutazione del rischio di sviluppo di inibitori debba essere condotta a livello di singolo prodotto anziché a livello di classe.
Il rischio per ogni singolo prodotto continuerà ad essere valutato qualora ulteriori evidenze saranno disponibili.
Il PRAC ha raccomandato che le informazioni di prodotto debbano essere aggiornate per riflettere le attuali evidenze.
L'aggiornamento dovrebbe includere, ove appropriato, lo sviluppo degli inibitori come
un effetto collaterale molto comune nei pazienti precedentemente non-trattati e come un effetto collaterale non-comune nei pazienti precedentemente trattati.
Le attuali avvertenze relative allo sviluppo degli inibitori devono essere modificate per evidenziare che la presenza di bassi livelli di inibitori pone a minore rischio di sanguinamento grave rispetto alla presenza di livelli elevati.
La revisione interessa tutti i medicinali contenenti Fattore VIII autorizzati nell’Unione Europea.
Il Fattore VIII è una proteina coinvolta nel processo di coagulazione e questi medicinali sono usati per aumentare temporaneamente i livelli di questa proteina nei pazienti affetti da emofilia A, aiutando a prevenire e controllare il sanguinamento.
I medicinali contenenti Fattore VIII derivati dal sangue sono estratti dal plasma umano. I medicinali contenenti Fattore VIII ricombinante, al contrario, sono prodotti con una metodica nota come tecnologia del DNA ricombinante: sono prodotti da cellule in cui è stato introdotto un gene ( DNA ) che rende le cellule capaci di produrre Fattore VIII.
I medicinali contenenti Fattore VIII includono prodotti autorizzati con procedura nazionale e centralizzata contenenti i principi attivi: Fattore VIII umano della coagulazione, Efmoroctocog alfa, Moroctocog alpha, Octocog alfa, Simoctocog alfa, Susoctocog alfa e Turoctocog alfa. ( Xagena2017 )
Fonte: EMA, 2017
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